Raport: Jak leczy się w Polsce 2019 - przewlekła białaczka limfocytowa


Raport: Jak leczy się w Polsce 2019 - przewlekła białaczka limfocytowa


24 tys. zł: tyle musi zebrać na swoje leczenie co miesiąc Aleksandra Lazar. Przez 10 miesięcy to się jej udawało: dzięki zaangażowaniu rodziny, zbiórkom, koncertom charytatywnym, prowadzeniu bloga i kanału na YT. Miesiąc mija jednak bardzo szybko i potrzebne są kolejne 24 tysiące.



Lek nie dla niej, bo za dobrze rokuje



Aleksandra od wielu lat zmaga się z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, przez pewien czas była nawet na żywieniu pozajelitowym. 3 lata temu lekarza zaniepokoiły jej bardzo złe wyniki krwi i mocno powiększone węzły chłonne: rosły tak szybko, że na szyi zaczęły utrudniać oddychanie i mówienie. Badania wykazały, że to gwałtownie rozwijająca się przewlekła białaczka limfocytowa (PBL). Aleksandra miała 43 lata, zachorowanie w tym wieku to rzadkość, gdyż najczęściej na PBL zapadają osoby po 60-65. roku życia. Jako leczenie pierwszego rzutu dostała immunochemioterapię, jednak bardzo źle ją znosiła. Pobyt w szpitalu za każdym razem przedłużał się do kilku tygodni, często konieczne było przetoczenie krwi, podawanie płytek, osocza.



Do progresji, czyli postępu choroby, doszło jeszcze przed zakończeniem leczenia. To zły czynnik rokowniczy. – PBL znamy jako chorobę przewlekłą, 1/3 chorych nigdy nie wymaga leczenia, ale 1/3 wymaga leczenia od razu. Jeśli pacjent nie odpowiada leczenie pierwszego rzutu, albo szybko dochodzi do progresji choroby, to rokowanie najczęściej jest złe – tłumaczy prof. Krzysztof Giannopolous, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. W takim przypadku można zastosować lek nowej generacji, ibrutynib, jednak w Polsce ograniczenia programu lekowego powodują, że jest on dostępny wyłącznie dla chorych, którzy mają określone zmiany genetyczne: delecję 17 p lub mutację TP53.



Aleksandra takich zmian nie ma. Lekarze wysłali do ministerstwa prośbę o możliwość zastosowania leku w ramach tzw. RDTL (ratunkowego dostępu do technologii lekowych), jednak ministerstwo odmówiło. – Tłumaczenie było takie, że w Polsce jest już program leczenia tym lekiem. Tyle, że wyłącznie dla osób z określonymi zmianami genetycznymi. Ja ich nie mam, więc zostałam z niczym. Legalna eutanazja w świetle prawa – oburza się Aleksandra.



Próbowała odwoływać się od tej decyzji, lekarze również. – Jeden z urzędników tłumaczył mi, że z ekonomicznego punktu widzenia nie opłaca się mnie leczyć, bo za dobrze rokuję: moje leczenie trzeba by było finansować przez wiele lat – dodaje. Rodzina i przyjaciele namówili ją, żeby zbierać pieniądze na lek: 24 tys. miesięcznie. Efekty były jednak spektakularne: węzły chłonne zmniejszyły się już po miesiącu, wyniki badań też się poprawiły. – Przez rok byłam osobą leżącą, non stop w szpitalach. Dziś jestem sprawna, samodzielna, wróciłam do pracy – mówi.



Nadzieją dla niej (i osób w podobnej sytuacji) jest to, że w kwietniu Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała pozytywną opinię co do rozszerzenia stosowania ibrutynibu na pacjentów z oporną i nawrotową PBL nieposiadających określonych mutacji. AOTMiT powołała się m.in. na rekomendację NCCN (National Comprehensive Cancer Network), ECMO (Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej), a także polskich towarzystw naukowych. Również wyniki badania RESONATE, przedstawionego w tym roku podczas zjazdu ASCO (American Society of Clinical Oncology), po 6 latach obserwacji pacjentów są jednoznaczne: wykazały stałą skuteczność leczenia, niezależnie od obecności mutacji genetycznych.



Niedawno minister wyraził zgodę na udostępnienie leku dla Aleksandry w ramach RDTL, ale tylko na 3 miesiące. – A co dalej? Za 3 miesiące znów mogę być w sytuacji, że będę musiała zbierać pieniądze, a leczenia nie można przerwać. Lekarze mówią, że mam być spokojna, bo psychika w tej chorobie jest ważna, a jak mam być spokojna, skoro moje życie to zbieranie złotówki do złotówki i walka z biurokracją? – pyta Aleksandra. Z mężem policzyli kiedyś, ile kosztowało nieskuteczne leczenie: chemioterapie, kroplówki, ciągłe pobyty w szpitalu, przetaczanie krwi, a do tego konieczność zwolnienia z pracy, renta, niesamodzielność. Wyszło, że to nie mniej niż 24 tys. miesięcznie. Nieleczenie naprawdę się ekonomicznie opłaca?



Lek drugiej szansy



Edward jest starszy od Aleksandry, ma 66 lat, dwie córki, wnuczki. Z PBL zmaga się od 10 lat. Od początku stosowania chemioterapii reagował na nią źle, miał poważne powikłania infekcyjne, gorączki, przeszedł zapalenie płuc, sepsę. Szybko doszło do progresji białaczki. On też nie ma mutacji kwalifikujących do leczenia nowoczesnymi lekami. Miał trochę szczęścia, bo w ramach darowizny dostawał od firmy ibrutynib. – Dzięki temu tata wrócił do życia, mógł spędzać czas z rodziną,z wnukami – opowiada córka Katarzyna.



Niestety, po 3,5 roku leczenia choroba przełamała działanie leku, wyniki badań były coraz gorsze, lekarze zadecydowali o zaprzestaniu terapii. Gdyby Edward miał delecję 17p lub mutację TP53, mógłby dostać wenetoklaks, lek o innym mechanizmie działania, który przyspiesza śmierć komórek nowotworowych. Od stycznia tego roku jest on dostępny w Polsce dla pacjentów, u których choroba przełamała działanie ibrytynibu. Warunkiem jest jednak delecja 17p lub mutacja TP53. Edward tych zmian genetycznych nie ma. – Lekarz wypisał wniosek do ministerstwa zdrowia o możliwość zastosowania tego leku w ramach RDTL, jednak wszystkie procedury trwają, a tata słabł w oczach. Nie miał już siły nawet wstawać – mówi Katarzyna. Rodzinie udało się zebrać pieniądze i kupić lek: pieniędzy starczyło na dawkę na 3 miesiące. – Już po 2 tygodniach było widać, że działa, wyniki badań się poprawiły. Tata wychodzi z domu, normalnie funkcjonuje. Gdyby nie nasza decyzja o kupieniu leku, już by go na świecie z nami nie było – dodaje Katarzyna.



Delecję 17p lub mutację TP53 ma tylko ok. 30 proc. pacjentów z oporną, nawracającą PBL. Pozostałych 70 proc. tych zmian genetycznych nie ma. W takich przypadkach lekarze w Polsce są bezradni, stają przed dylematem moralnym, czy w ogóle informować, że jedyną szansą dla chorego jest zbieranie na lek po 20 tys. miesięcznie. – Na co dzień mam na oddziale takich pacjentów. Dochodzimy do takich sytuacji, że lekarz w Polsce szuka markerów złego rokowania, żeby móc zastosować leczenie! – mówi prof. Giannopolous.



Ograniczona w czasie



Oba leki: ibrutynib i wenetoklaks w opornej PBL stosuje się w sposób ciągły, dopóki leczenie jest skuteczne, to znaczy do progresji choroby. Niedawno zakończone badania kliniczne MURANO wykazały jednak, że bardzo skuteczna u chorych z oporną, nawrotową PBL może być również terapia trwająca tylko 2 lata, ale przy zastosowaniu dwóch leków. – Podawanie rytuksymabu z wenetoklaksem powodowało redukcję ryzyka progresji choroby u więcej niż 80 proc. pacjentów, a u 60 proc. nie stwierdzono choroby resztkowej, czyli nie stwierdzono komórek białaczki! – opowiada prof. Giannopolous.



Po 2 latach takiej terapii chory już nie musi być leczony. – Wyniki badań są spektakularne, dotyczą 2 lat obserwacji po leczeniu: 85 proc. chorych, którzy dostawali taką terapię, nie wymagało dalszego leczenia. Nie wiemy jeszcze, jak długo ten efekt będzie się utrzymywał, jednak u części pacjentów być może będzie on wieloletni. Nie mówimy jeszcze o wyleczeniu, jednak jest to bardzo skuteczny schemat terapii – dodaje prof. Giannopolous. Plusem terapii ograniczonej w czasie jest dla pacjenta zmniejszenie ryzyka działań niepożądanych przy długotrwałym stosowaniu leków, a dla płatnika: ograniczenie kosztów.



Lekarze chcieliby mieć możliwość stosowania u pacjentów z oporną i nawrotową PBL terapii ograniczonej w czasie, czyli połączenia wenetoklaksu z rytuksymabem, bo taki schemat wykazuje wysoką skuteczność. Chcieliby też móc stosować ibrutynib i wenetoklaks także u chorych bez delecji 17 p i mutacji TP53. Brak tych zmian genetycznych nie może przecież wykluczać chorych z możliwości leczenia, gdy jest ono jedyną szansą. Leki różnią się sposobem działania, działaniami niepożądanymi, oba mają jednak wysoką skuteczność. – W badaniachstosowano już nawet połączenie obu tych leków z bardzo wysoką efektywnością, jednak na takie schematy w praktyce klinicznej trzeba będzie zaczekać – dodaje prof. Giannopoulous.